中国人民解放军陆军军医大学第二附属医院的张曦教授带领研究团队开展的“耐药难治白血病诊治新策略与临床应用”项目成功获得了2018年中华医学科技奖医学科学技术奖一等奖。耐药难治白血病是严重危害人类健康的重大恶性疾病，也是恶性血液病领域研究的热点和难点。研究团队在81项国家、省部级课题资助下，历时近20年从造血微环境这一新角度探索耐药难治白血病的诊疗新策略及临床应用，创新性提出了“耐药难治白血病造血微环境重塑”这一学术假说，并基于这一理论研发了基因芯片，为早诊早治提供精准检测技术，形成了诊治体系，制定了耐药难治白血病诊治路线图，显著提高了耐药难治白血病的治愈率，造福了近千位白血病患者。

颁奖现场

一个学术假说  三个研究策略  六项核心技术

白血病居儿童和青少年肿瘤之首， 严重危害人类健康和社会稳定。近年来发病率逐年增高，其中40%为耐药难治白血病。耐药难治白血病疗效差，易复发，死亡率高达80%～90%，是限制白血病总体疗效提升的瓶颈问题。造成这一问题的根本原因是发病机制认识尚不全面，缺乏特异灵敏的实验诊断技术，治疗上单纯依靠化疗无法突破，造血干细胞移植技术存在缺陷，移植风险高等。

　　研究团队根据近20 年在“白血病与微环境”领域的研究积累和总结，针对耐药难治性白血病，创新性提出了一个学术假说，建立了三个研究策略，研发了六项临床核心技术，形成了一套临床诊治体系，制定了耐药难治白血病诊治流程图，完成了国内最大规模耐药难治白血病的诊断和治疗（715例）， 从逆转耐药和降低移植风险两方面将耐药难治白血病治愈率由49.1%提高到70.6%，居国际先进水平。

科学发现和创新点

技术传帮带  西部多家医院协同共进

项目组围绕“耐药难治白血病造血微环境重塑”建立的临床诊治技术体系成功救治了来自国内26 个省市的白血病患者， 累计完成715例，这一体系中的特色技术在16家国内大型综合性医院的血液科进行了应用， 得到了正面积极的评价和肯定。帮助西部12 家单位建立了造血干细胞移植技术， 牵头建立了16 家医院组成的西部造血干细胞移植协作组， 联合3 3 家医院血液科成立了“两江血液病联盟”，通过移植技术传帮带和开展多中心临床研究加强同行协作共进， 为西部移植年总例数突破1000 做出了积极的贡献；在学术影响方面，学科成长为重庆市“白血病与造血微环境”重点实验室、重庆市医学重点学科、全军血液病中心、中华骨髓库造血干细胞移植、采集中心，培训医生、科研人员累计13 600人次，发表代表性SCI论文20篇。

项目所涉及的2项临床技术写入《造血干细胞移植中国专家指南》全国推广；受中华骨髓库专家顾问委员会指派，项目第一负责人张曦教授作为主要执笔人参与了中华骨髓库健康供者体检指南的制定，参与制定全国血液病临床路径及《造血干细胞移植并发症防控指南》等8项国内指南，获国家干细胞重大专项、科技部支撑计划在内的国家、省部级课题81项，获国家发明专利和实用新型专利29项。在产学研协同方面，研究单位培养鉴定的人脐血源基质细胞和间充质干细胞已经顺利完成临床前研究，安全性、有效性已经通过验证，已进入转化阶段，由于其来源方便易于制备，临床应用前景广阔；在这一领域，正在开展与课题相关的多中心、单中心临床研究共36项，后期成果将陆续呈现。（中华医学信息导报韩静、左舒颖整理）

（摘自《中华医学信息导报》2019年第34卷第8期）